Un nuovo farmaco per l’epatite C

La prima sperimentazione di una nuova strategia su quattro scimpanzè ha dato risultati positivi. In corso anche gli studi sugli esseri umani. Da Science

Un nuovo farmaco per l’epatite C, il primo che ha come “target” un micro-Rna, sembra riuscire a inibire la replicazione del virus Hcv. La sperimentazione pre-clinica su quattro scimpanzè ha infatti dato risultati promettenti. Lo riporta Science in un articolo pubblicato oggi a firma di Robert Lanford della Southwest Foundation for Biomedical Research (Sfbr), in Texas, e dei ricercatori della casa farmaceutica danese Santaris Pharma, proprietaria del brevetto.

La molecola su cui si basa il trattamento si chiama SPC3649 ed è un “pezzo” di Dna sintetico. Una volta entrata nell’organismo, il suo merito è quello di riuscire a trovare e catturare un’altra piccola molecola, un micro-Rna prodotto dal virus e denominato MiR-122, fondamentale perché l’infezione possa progredire.

Il compito di MiR-122 è infatti quello di “legare” due parti del virus che gli permettono di dare il via alla replicazione. La maggior parte dei tipi di cellule non possiede MiR-122 e quindi non supporterebbe la replicazione del virus. Per questo Hcv deve prima introdurre MiR-122 all’interno delle cellule del fegato, creando così le condizioni per dare il via alla sua copia in serie.

Lo studio è stato condotto sugli scimpanzè perché, a parte gli esseri umani, sono i soli animali suscettibili all’epatite C. I due che hanno ricevuto la dose più alta (cinque milligrammi per chilogrammo di SPC3649 alla settimana per tre mesi, invece che un solo milligrammo).
hanno mostrato un crollo della carica virale nel sangue di circa 350 volte dopo diciassette settimane dalla fine del trattamento. Sorprendentemente, il farmaco non ha portato a mutazioni resistenti e gli effetti sono continuati per diversi mesi dopo l’ultimo dosaggio.

Questi dati pre-clinici dimostrano, per la prima volta “in vivo”, che MiR-122 è effettivamente necessario per la replicazione (il suo ruolo finora era stato provato solo in colture cellulari). Al momento SPC3649 è l'unico farmaco per micro-Rna ad essere sperimentato in un trial sugli esseri umani per verificarne gli effetti su pazienti sani. (m.s.)

Riferimento:DOI: 10.1126/science.1178178

Fonte: http://www.galileonet.it/news/12158/scacco-ai-micro-rna-virali

Sempre interessanti Fausto i tuoi articoli.


Basti pensare che nel mondo ogni anno si ammalano di epatite
C oltre 30 milioni di persone e spesso la malattia si presenta in forma
asintomatica, ma tende quasi sempre a cronicizzare diventando un epatite
cronica attiva che nel corso di alcuni anni porta alla cirrosi epatica e quindi
all’insufficienza epatica con morte del paziente.


Per cui attualmente le persone che soffrono di epatite
cronica attiva mi pare siano oltre 100 milioni.


La diagnosi si fa con il dosaggio degli anticorpi HCV, delle
transaminasi GOT, GPT che risultano aumentate, e dell’elettroforesi siero proteica dove
abbiamo una riduzione delle albumine generalmente sotto il 50%, un cospicuo
aumento delle gammaglobuline che da 12% passano ad oltre 20%.


Come si prende: soprattutto attraverso il sangue, e quindi
con l’utilizzo di aghi infetti, infatti soffrono di questa patologia un alta
percentuale di drogati prevalentemente eroinomani.


Un'altra via meno frequente è la via sessuale. In
particolare possono andare incontro a questa malattia gli omosessuali. Anche
gli eterosessuali comunque possono prenderla perché basta una piccola perdita
di sangue per trasmettere il virus.


Ultimamente alcuni virologi hanno messo in forse il bacio, perché
anche se la saliva è priva di virus, bastano piccole perdite di sangue nella
bocca per trasmetterlo.


L’epatite C è la peggiore delle epatiti, quella che quasi
sempre cronicizza e porta alla cirrosi.


Nella cirrosi possono pure svilupparsi con una certa
frequenza tumori epatici maligni (epatocarcinomi)


Certamente peggiore dell’epatite B che cronicizza nel 10%
dei soggetti, dell’epatite A che non cronicizza mai, e così pure di altre
epatiti come la D e la E.


Attualmente non vi era nessun farmaco per fermare il decorso
cronico dell’epatite C.


Adesso, con l’articolo che ha proposto Fausto abbiamo visto
che si aprono delle buone prospettive.